到目前為止，國際上關于氫氣改善疾病的基礎研究已經(jīng)廣泛開展，這些研究涉及器官缺血再灌注、糖尿病、脂肪肝、系統(tǒng)炎癥和帕金森病等。然而，在實際研究中仍然存在一些問題，如細胞膜脂質(zhì)和硫醇類含量比實驗中的氫分子含量要大得多，氫分子是否能夠與這些細胞上的羥基自由基靶分子競爭。另外，羥基自由基和氫分子反應生成水的速率常數(shù)比大部分的自由基反應都慢，氫分子的藥代動力學尚未完全明了。
 

雖然已有大量的動物實驗證明氫分子對多種疾病有改善作用，但缺少嚴格的隨機對照臨床試驗的證據(jù)，還遠不能達到官方正式批準用于臨床使用的水平。
 

目前大多數(shù)臨床研究為開放式研究，樣本量相對較小，僅評價了給予氫分子后的效果，只有少數(shù)研究對臨床特征和患者健康狀況進行了評價，仍需要大規(guī)模多中心隨機雙盲對照臨床研究證據(jù)來推動氫分子療法的臨床應用。此外，大多數(shù)研究停留在氫分子防治疾病的觀察層面上，其作用本質(zhì)仍然未被充分認識，分子靶點還未知。
 

已有研究表明，氫氣是細胞內(nèi)發(fā)揮重要作用的信號分子，其作用方式與一氧化氮、一氧化碳和硫化氫相似。作為信號轉(zhuǎn)導參與者，氫氣還可能調(diào)控相關蛋白質(zhì)的表達或某些信號蛋白質(zhì)的磷酸化。另外，目前仍存在許多疑問，比如其抗氧化、抗炎、抗細胞凋亡及調(diào)節(jié)信號通路功能等之間的交叉關系是怎樣的，氫分子是否是“第4種氣體信號”，氫分子是否是“沒有任何毒性的藥物”等，這些都需要進一步的研究探索，以便為氫分子真正成為一種臨床藥物奠定基礎。